帕蒂西兰

Onpattro（patisiran）是RNAi疗法开发的领军企业Alnylam制药研发，经美国FDA批准用于成人遗传性转甲状腺素蛋白（hATTR）淀粉样变性引起的周围神经病变（多发性神经病，polyneuropathy）。

sNDA得到了3期安慰剂对照APOLLO-B研究(ClinicalTrials.gov标识符:NCT03997383)阳性数据的支持，该研究包括360名患有心肌病的ATTR淀粉样变(遗传性或野生型)成年患者。

该研究的结果显示，与安慰剂相比，patisiran治疗达到了主要终点，导致在12个月时6分钟步行试验(6-MWT)中从基线有统计学显著改善(平均差异，14.7米；P =.0162)。

健康相关生活质量有统计学意义和临床意义的改善(次要终点；通过堪萨斯城心肌病问卷测量)也在patisiran组观察到(P = .0397)。关于次要复合终点(全因死亡率、心血管事件频率和12个月内6-MWT与基线相比的变化),当patisiran与安慰剂比较时，发现无显著性结果(P = .0574)。